Una nova teràpia genètica, desenvolupada per investigadors de la Universitat de Califòrnia – San Diego, ha obtingut resultats molt prometedors en el tractament de l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA). Segons han explicat en un article publicat a la revista ‘Theranostics’, els experiments que han dut a terme en rosegadors ha aconseguit endarrerir l’aparició i l’evolució de la malaltia en els casos en què és hereditària.

Una malaltia degenerativa sense cura

L’ELA és una malaltia neurodegenerativa que es caracteritza per la pèrdua progressiva de les neurones motores del cervell i la medul·la espinal, és a dir, les responsables dels moviments voluntaris i dels controls dels músculs, i afecta entre 3 i 5 de cada 100.000 persones arreu del món. Actualment hi ha alguns medicaments que poden aturar la progressió de la malaltia i millorar la qualitat de vida, però no hi ha cap cura i la supervivència mediana després del diagnòstic és d’entre dos i cinc anys.

Continuant descobriments anteriors

En estudis anteriors, el mateix equip havia observat que, creuant un model de ratolí modificat genèticament per expressar una proteïna neuroprotectora anomenada caveolina-1 i un model transgènic d’ELA, l’animal resultant tenia funcions motores superiors i una supervivència més alta a la malaltia, tot i desenvolupar-la.

Els virus adeno-associats es fan servir per introduïr les instruccions per crear proteïnes que poden ajudar a tractar malalties | Wikimedia Commons
Els virus adeno-associats es fan servir per introduïr les instruccions per crear proteïnes que poden ajudar a tractar malalties | Wikimedia Commons

En aquest nou treball, els científics van injectar a la medul·la espinal d’uns ratolins un vector viral basat del que s’anomena un virus adeno-associat i que duia el gen anomenat AAV9-SynCav1, que codifica la segrecació de la mateixa proteïna. Així, podrien veure si endarreria l’avenç de l’ELA i conservava la mobilitat i la força física dels ratolins.

Un possible tractament per a moltes malalties

Els resultats van corroborar la hipòtesi dels investigadors, indicant que la SynCav1 podria ser una bona teràpia per frenar els efectes neurodegeneratius de l’ELA i, potser, d’altres malalties del sistema nerviós central. Com que l’eficàcia neuroprotectiva de la SynCav1 es produeix independentment de la proteïna tòxica mutant que causa l’ELA en els casos hereditaris, és més que possible que també pugui servir per moltes altres dolències, però caldria fer més estudis per veure quin efecte té un cop la malaltia ja ha començat a avançar.

Més notícies
El diagnòstic d'esclerosi múltiple, fins ara, es feia a través d'un procediment complex, llarg i costós. Això, però, podria canviar ben aviat

Desenvolupen un test d’anticossos per diagnosticar l’esclerosi múltiple

La prova és molt més fàcil i ràpida de realitzar, fent més senzilla i barata la detecció de la malaltia
:  - Mobile
Una mala actuació dels glòbuls blancs és responsable d'un gran número de malalties | Rawpixel

Una molècula és capaç de ‘silenciar’ gens que poden causar malalties greus

L'esclerosi múltiple i alguns càncers, entre les dolències de què podria frenar el desenvolupament
:  - Mobile
L'edició genètica podria curar definitivament les cardiomiopaties hereditàries

La teràpia genètica eliminarà el risc de mort sobtada per cardiomiopaties

Els científics creuen que això es podria aconseguir ben aviat i podria salvar la vida de molts joves, especialment esportistes
:  - Mobile
La tecnologia CRISPR-Cas9 és coneguda com les 'tisores moleculars' i permet modificar l'ADN d'una manera mai vista fins ara | NIH

L’edició genètica fa una passa importantíssima per eliminar el VIH del cos

Els investigadors han identificat 86 gens que podrien participar en la replicació del virus i que poden ser desactivats
:  - Mobile

Nou comentari

Comparteix

Icona de pantalla completa