El nou estudi de la Universitat de Barcelona ha identificat un tipus d’àcid ribonucleic (RNA, per les sigles en anglès), com a potencial diana terapèutica per al tractament de la malaltia. Una diana terpeutica és un lloc de l’organisme on un farmac pot actuar. És a dir, el científics de la UB han trobat unes molecules on les medicines permeten tractar la malaltia, segns informa la Universitat.
El punt d’acció són els RNA petits o sRNA, molècules que no codifiquen proteïnes però tenen funcions importants en la regulació de l’expressió dels gens. Segons el nou treball, els sRNA participarien en el desenvolupament de la malaltia. Aquests resultats obren la porta a dissenyar nous fàrmacs específics per bloquejar l’activitat d’aquestes molècules intermediàries que ajuden a interpretar la informació continguda als gens.
Els investigadors van aïllar sRNA del cervell de pacients amb malaltia de Huntington i també de persones no afectades per utilitzar-los com a referència comparativa. Després, van injectar aquestes molècules al cervell de ratolins normals i van analitzar si els ratolins desenvolupaven anomalies semblants a les de la malaltia humana.
Els resultats d’aquest experiment mostren que els sRNA de pacients amb la malaltia de Huntington són suficients per causar una patologia semblant en ratolins normals. Aquests resultats plantegen una nova visió sobre el paper dels diferents tipus d’sRNA en la progressió de la malaltia.
A més, aquestes molècules es podrien convertir en potencials biomarcadors de la malaltia, ja que, segons els investigadors, hi ha múltiples evidències que indiquen que els canvis d’expressió dels RNA succeeixen abans que els símptomes es manifestin. Aquests resultats també podrien tenir implicacions en el tractament d’altres malalties.
La malaltia de Huntington és un trastorn causat per una mutació en el gen de la huntingtina (HTT) que s’inicia a l’edat adulta i comporta alteracions motores, cognitives i psiquiàtriques. Els símptomes es poden manifestar en qualsevol moment, però sovint es detenen entre els 30 i els 40 anys. L’origen d’aquesta malaltia s’ha associat al funcionament anòmal de la proteïna mutada, mHTT, però dades més recents han mostrat la implicació d’altres mecanismes molecular. Tota nova informació ens dirigeix cap a un futur més prometedor per qui la pateixen, ja que es tracta d’una malaltia que deteriora la persona lentament.
