L’avanç de la nanomedicina obre noves possibilitats en el desenvolupament de fàrmacs, com el que s’ha creat recentment per a la malaltia minoritària de Fabry, amb una eficàcia millorada respecte als tractaments existents autoritzats fins ara. És un dels triomfs més importants del projecte Smart4Fabry, amb participació de la UAB, com la mateixa universitat ha anunciat en un comunicat. Aquest programa europeu ha arribat a la seva fi amb la possibilitat d’avançar en el tractament de la malaltia, la qual s’estima que afecta aproximadament 2,6 de cada 10.000 persones a la UE.
“Amb aquesta designació hem aconseguit un gran assoliment, no sols per als pacients de Fabry, sinó també per a altres patologies que puguin beneficiar-se d’aquest mateix enfocament, possible gràcies a la nanotecnologia” explica Nora Ventosa, investigadora del CIBER-BBN i de l’ICMAB-CSIC que ha coordinat el projecte.
Es tracta d’una afecció crònica debilitant a causa d’episodis recurrents de dolor sever difícilment controlables amb analgèsics convencionals, i potencialment mortal a causa de la insuficiència renal i les complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars que comporta. La malaltia de Fabry representa el trastorn d’emmagatzematge lisosòmic més freqüent. És causada per una absència o deficiència de l’enzim ?-galactosidasa A (GLA), que provoca l’acumulació lisosòmica de globotriaosilceramida (Gb3) i els seus derivats als lisosomes d’una àmplia varietat de teixits, responsables de les manifestacions clíniques.
Els tractaments actuals consisteixen en l’administració intravenosa de l’enzim GLA, però presenten una eficàcia i una biodistribució limitades. El fàrmac que s’ha desenvolupat ara és una nova nanoformulació de GLA (nanoGLA) que en millora l’eficàcia en comparació amb el tractament amb GLA no nanoformulada. El producte nanoGLA s’ha obtingut mitjançant la tecnologia de formulació DELOSTM, una plataforma innovadora per a la producció robusta de nanomedicines de manera eficient i sostenible.
El Comitè de Medicaments Orfes (COMP) de l’Agència Europa del Medicament (EMA) ha considerat que aquests resultats constitueixen un avantatge clínicament rellevant respecte els tractaments de reemplaçament enzimàtic actuals.
