Un pacient xinès de 27 anys a qui es va diagnosticar SIDA i leucèmia limfoblàstica el 2016 ha aconseguit tenir noves esperances gràcies a un tractament experimental basat en l’edició genètica i que no només podria ajudar a combatre el VIH sinó també altres malalties de la sang com l’anèmia falciforme o l’hemofília, entre d’altres, una gran esperança per a milions de persones.
Com expliquen els responsables del tractament en un article publicat al ‘New England Journal of Medicine’, van oferir al pacient sotmetre’l a un transplantament de medul·la òssia per mirar de curar-lo del càncer i, alhora, provar d’eliminar el VIH del seu organisme fent servir una eina de modificació genètica anomenada CRISPR-Cas9.
Gràcies a aquesta eina, els científics van eliminar un gen conegut com CCR5 de les cèl·lules mare de la medul·la del donant abans de transplantar-lo al malalt. Les persones que tenen còpies defectuoses del gen CCR5 tenen una resistència natural al VIH i, de fet, les poques persones que han estat curades de la malaltia ho han estat gràcies a transplantaments de medul·la de persones amb aquesta mutació. El gen CCR5 controla la fabricació d’una proteïna que és emprada pel VIH per accedir a les cèl·lules humanes i, sense ella, es troba barrada l’entrada.
En aquest cas, el primer en què es feia servir CRISPR-Cas9 en un pacient amb VIH, la leucèmia va entrar en remissió completa i les cèl·lules del donant, modificades, van romandre a l’organisme. Tot i això, no van ser suficients per eliminar el virus de la immunodeficiència humana i curar-lo, ja que només entre un 5 i un 8% de les cèl·lules del moll de l’os tenien el gen editat, però la millora d’aquesta tècnica i dels procediments de transplantament podrien millorar els resultats i fer més factible l’aplicació clínica generalitzada del tractament.
De moment, ja se sap que és segur i possible dur-lo a terme sense que, de moment, s’hagin vist efectes adversos a l’edició genètica, tot i que caldra veure’ls a llarg termini ja que la mutació del gen CCR5 s’associa a un 21% més de possibilitats de morir prematurament, tot i que se’n desconeixen els motius. En qualsevol cas, la medicina ha provat amb un èxit relatiu un nou camí que pot ser prometedor.
