El primer ensayo que se hace en el mundo para mirar de curar un tipo de sordera mediante la terapia genética ha empezado. Unos dieciocho niños de los Estados Unidos, el Reino Unido y el estado español participarán en esta prueba que, si tiene éxito, podría revolucionar el tratamiento de esta y quizás otras neuropatías auditivas, causadas por un mal funcionamiento de los impulsos nerviosos que van de la oreja interna al seso. Son los casos, pues, en que la oreja puede recibir sonidos y el seso interpretarlos pero las señales no se transmiten correctamente.
Durante los próximos cinco años, los participantes serán sometidos a evaluaciones periódicas para ver si hay mejoras, y los resultados iniciales se espera que se hagan públicos el próximo mes de febrero. Así, otra terapia genética empieza a probarse, en el que podría ser toda una nueva era que puede ver como se curan algunas enfermedades que, hasta ahora, no tenían remedio.
Un problema causado por un solo gen
En el caso de las neuropatías auditivas, su causa puede ser una variación de un solo gen, llamado OTOF, que produce otoferlina, una proteína que permite a las células ciliadas de la oreja comunicarse con el nervio auditivo. Las mutaciones en este gen se pueden identificar haciendo pruebas genéticas, y este caso concreto es uno de los pocos en que absolutamente todo funciona y solo falla la transmisión de señales.
Poner remedio, pues, tendría que restablecer completamente la audición. Hasta ahora, la única opción eran los implantes cocleares, pero tienen el inconveniente de no filtrar el ruido de fondo en entornos complejos y dificultan que una persona pueda, por ejemplo, tener una conversación en grupo o bien disfrutar de la música.
Una copia buena del gen insertada en un virus
En este caso, pues, la terapia genética consiste a hacer llegar una copia funcional del gen OTOF, insertat en el interior de un virus modificado y que no causa ninguna enfermedad. A través de una inyección al gusano de la oreja, el virus llega directamente y se replica en el interior de las células, restableciendo la funcionalidad de la conexión entre la oreja interna y el nervio auditivo.
Ahora, habrá que esperar si esta terapia tiene el éxito que ya se ha observado en ensayos anteriores para otros problemas y enfermedades. Si así fuera, se podría haber abierto una puerta a volver la audición a decenas si no centenares de miles de personas en todo el mundo.
