La primera prueba que se ha hecho en humanos del edición de bases, una técnica muy precisa de edición genética, ha dado resultados prometedores en la hora de controlar los niveles de colesterol de los voluntarios. Según explica un artículo en la revista ‘Nature’, pero, estos ensayos, también han hecho surgir algunas dudas sobre cómo a buen seguro es usar esta técnica.
El procedimiento empleado en estas ha sido inyectar a los voluntarios un tratamiento denominado VERVE-101, que desactiva de manera permanente el gen PCSK9 del hígado. Un gente que controla los niveles de lipoproteína de baja densidad, conocida popularmente como el colesterol ‘malo’ y que tiene un papel muy importante en la aparición de problemas cardiovasculares.
Una tecnología muy prometedora
La edición de bases usa la tecnología CRISPR-Cas9 para hacer cambios muy precisos en un gen, cambiando químicamente bases de nucleótidos sin romper la cadena de ADN como hacen las llamadas ‘tijeras moleculares’. Esta técnica, desarrollada en la Universidad de Harvard (Estados Unidos) en 2018, hasta ahora no había sido probada en humanos.
Según Verve Therapeutics, la empresa biotecnológica que ha desarrollado el tratamiento, una sola inyección de VERVE-101 ha conseguido reducir los niveles de colesterol ‘malo’ a la sangre en hasta un 55% en los participantes al ensayos, que tienen un problema que los hace tener tendencia a tenerlo siempre elevado.
Los resultados son positivos
Los resultados corresponden a los ensayos hechos en el Reino Unido y Nueva Zelanda y, el próximo año, se hará otro en los Estados Unidos. De momento, pero, se ha visto como en los 10 voluntarios la reducción de los niveles de colesterol ‘malo’ persistió durante como mínimo 6 meses en los participantes que recibieron la dosis más alta de VERVE-101. Unos datos en línea con el que se había observado en los ensayos en monos, en que la reducción duró dos años y medio después de una sola dosis del tratamiento.
Los resultados obtenidos son un gran adelanto, puesto que demuestran que el uso de la tecnología CRISPR en la edición de bases en humanos tiene efectos visibles y que pueden ayudar a abrir un nuevo camino, como mínimo y para empezar, para tratar enfermedades cardiovasculares en una sola intervención, en vez de hacer que las personas que las sufren tengan que medicarse durante toda la vida para mirar de controlarlas.
Dos ataques cardíacos y una muerte entre los participantes
No todo son buenas noticias, pero. Durante los ensayos se produjeron dos acontecimientos graves, incluida una muerte, que han generado dudas serias sobre la seguridad de esta técnica. Las acciones de Verve Therapeutics, de hecho, cayeron casi un 40% después de anunciar los resultados de las pruebas, a pesar de los efectos positivos que consiguieron en la mayoría de voluntarios.
El tratamiento tuvo efectos secundarios en muchos de los participantes. En la mayoría de casos eran parecidos a los de la gripe, con fiebre, dolor de cabeza y dolor corporal, además de un aumento temporal de las enzimas del hígado. En dos casos, pero, hubo problemas cardiovasculares graves. Uno de los voluntarios sufrió un ataque de corazón el día siguiente al tratamiento y otro en el jefe de cinco semanas, este último fatal.
Si bien un grupo de evaluadores independientes consideró que estos accidentes no estaban relacionados con el tratamiento, puesto que los participantes sufrían una enfermedad que los hacía más propensos a accidentes cardiovasculares, el hecho es que esto ha manchado seriamente los resultados, como se ha podido ver en la caída del valor de las acciones de Verve. De momento, pero, los ensayos continuarán. Después de la prueba en los Estados Unidos, se espera poder seleccionar la mejor dosis por, el 2025, empezar la fase 2 de los ensayos.
